Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplikasyon sa panukiduki:
Ang Donidalorsen API kay usa ka antisense oligonucleotide (ASO) nga giimbestigahan alang sa pagtambal sa hereditary angioedema (HAE) ug may kalabutan nga mga kondisyon sa panghubag. Gitun-an kini sa konteksto sa RNA-target nga mga terapiya, nga nagtumong sa pagpakunhod sa ekspresyon saprekallikrein sa plasma(KLKB1 mRNA). Gigamit sa mga tigdukiduki ang Donidalorsen aron masusi ang mga mekanismo sa pagpahilom sa gene, mga pharmacokinetics nga nagsalig sa dosis, ug dugay nga pagkontrol sa panghubag nga gipataliwala sa bradykinin.

Kalihokan:
Ang Donidalorsen naglihok pinaagi sa pinili nga pagbugkos saKLKB1mRNA, pagkunhod sa produksiyon sa plasma prekallikrein - usa ka yawe nga enzyme sa kallikrein-kinin nga sistema nga responsable sa pag-aghat sa paghubag ug panghubag sa HAE. Pinaagi sa pagpaubos sa lebel sa kallikrein, ang Donidalorsen makatabang sa pagpugong sa mga pag-atake sa HAE ug pagpakunhod sa palas-anon sa sakit. Isip usa ka API, nagsilbi kini nga kinauyokan nga bahin sa terapyutik sa pagpauswag sa dugay nga paglihok, subcutaneously nga gipangalagad nga mga pagtambal alang sa HAE.