Fitusiran

Fitusiran (API)

Aplikasyon sa panukiduki:
Ang Fitusiran API usa ka sintetikong gamay nga interfering RNA (siRNA) nga giimbestigahan labi na sa natad sa hemophilia ug mga sakit sa coagulation. Gipunting niini angantithrombin (AT o SERPINC1)gene sa atay aron makunhuran ang produksiyon sa antithrombin. Gigamit sa mga tigdukiduki ang Fitusiran aron mahibal-an ang mga mekanismo sa RNA interference (RNAi), pagpahilom sa gene nga piho sa atay, ug mga estratehiya sa terapyutik nga nobela alang sa pagbalanse sa coagulation sa mga pasyente nga hemophilia A ug B, nga adunay o wala ang mga inhibitor.

Kalihokan:
Ang Fitusiran naglihok pinaagi sa pagpahilom sa ekspresyon sa antithrombin, usa ka natural nga anticoagulant, sa ingon nagdugang ang henerasyon sa thrombin ug nagpasiugda sa pagporma sa clot. Kini nga mekanismo nagtanyag usa ka prophylactic nga pamaagi sa pagtambal aron makunhuran ang mga yugto sa pagdugo sa mga pasyente nga hemophilia. Ingon usa ka API, ang Fitusiran nagsilbi nga aktibo nga sangkap sa dugay nga paglihok nga subcutaneous nga mga terapiya nga gitumong sa pagpauswag sa kalidad sa kinabuhi ug pagkunhod sa gibug-aton sa pagtambal sa mga sakit sa pagdugo.