Givosiran

Givosiran (API)

Aplikasyon sa panukiduki:
Ang Givosiran API kay usa ka synthetic small interfering RNA (siRNA) nga gitun-an para sa pagtambal sa acute hepatic porphyria (AHP). Partikular nga gitumong niini angALAS1gene (aminolevulinic acid synthase 1), nga nalambigit sa heme biosynthesis pathway. Gigamit sa mga tigdukiduki ang Givosiran sa pag-imbestigar sa RNA interference (RNAi)-based therapies, liver-targeted gene silencing, ug ang modulasyon sa metabolic pathways nga nalangkit sa porphyria ug related genetic disorders.

Kalihokan:
Givosiran naglihok pinaagi sa pagkunhod sa ekspresyon saALAS1sa hepatocytes, sa ingon pagkunhod sa panagtigum, panagtingub sa makahilo nga heme intermediates sama sa ALA (aminolevulinic acid) ug PBG (porphobilinogen). Nakatabang kini nga mapugngan ang mga pag-atake sa neurovisceral nga may kalabotan sa acute hepatic porphyria. Isip usa ka API, ang Givosiran mao ang aktibong sangkap sa parmasyutiko sa RNAi-based nga mga terapyutik nga gidisenyo aron mahatagan ug dugay nga pagkontrol sa AHP sa subcutaneous administration.