Oligonucleotide APIs
-
Idugang ang sodium
Ang Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) gitun-an una sa natad sa RNA interference (RNAi) ug cardiovascular therapeutics. Isip usa ka double-stranded nga siRNA nga nagpunting sa PCSK9 gene, gigamit kini sa preclinical ug clinical research aron sa pagtimbang-timbang sa mga long-acting gene-silencing nga mga estratehiya alang sa pagpaubos sa LDL-C (low-density lipoprotein cholesterol). Nagsilbi usab kini nga usa ka modelo nga tambalan alang sa pag-imbestiga sa mga sistema sa paghatud sa siRNA, kalig-on, ug mga terapiya sa RNA nga gipunting sa atay.
-
Donidalorsen
Ang Donidalorsen API kay usa ka antisense oligonucleotide (ASO) nga giimbestigahan alang sa pagtambal sa hereditary angioedema (HAE) ug may kalabutan nga mga kondisyon sa panghubag. Gitun-an kini sa konteksto sa RNA-target nga mga terapiya, nga nagtumong sa pagpakunhod sa ekspresyon saprekallikrein sa plasma(KLKB1 mRNA). Gigamit sa mga tigdukiduki ang Donidalorsen aron masusi ang mga mekanismo sa pagpahilom sa gene, mga pharmacokinetics nga nagsalig sa dosis, ug dugay nga pagkontrol sa panghubag nga gipataliwala sa bradykinin.
-
Fitusiran
Ang Fitusiran API usa ka sintetikong gamay nga interfering RNA (siRNA) nga giimbestigahan labi na sa natad sa hemophilia ug mga sakit sa coagulation. Gipunting niini angantithrombin (AT o SERPINC1)gene sa atay aron makunhuran ang produksiyon sa antithrombin. Gigamit sa mga tigdukiduki ang Fitusiran aron mahibal-an ang mga mekanismo sa RNA interference (RNAi), pagpahilom sa gene nga piho sa atay, ug mga estratehiya sa terapyutik nga nobela alang sa pagbalanse sa coagulation sa mga pasyente nga hemophilia A ug B, nga adunay o wala ang mga inhibitor.
-
Givosiran
Ang Givosiran API kay usa ka synthetic small interfering RNA (siRNA) nga gitun-an para sa pagtambal sa acute hepatic porphyria (AHP). Partikular nga gitumong niini angALAS1gene (aminolevulinic acid synthase 1), nga nalambigit sa heme biosynthesis pathway. Gigamit sa mga tigdukiduki ang Givosiran sa pag-imbestigar sa RNA interference (RNAi)-based therapies, liver-targeted gene silencing, ug ang modulasyon sa metabolic pathways nga nalangkit sa porphyria ug related genetic disorders.
-
Plozasiran
Ang Plozasiran API kay usa ka sintetikong gamay nga interfering RNA (siRNA) nga gihimo para sa pagtambal sa hypertriglyceridemia ug may kalabutan nga mga sakit sa cardiovascular ug metaboliko. Gipunting niini angAPOC3gene, nga nag-encode sa apolipoprotein C-III, usa ka yawe nga regulator sa metabolismo sa triglyceride. Sa panukiduki, ang Plozasiran gigamit sa pagtuon sa RNAi-based lipid-lowering nga mga estratehiya, gene-silencing specificity, ug long-acting treatments para sa mga kondisyon sama sa familial chylomicronemia syndrome (FCS) ug mixed dyslipidemia.
-
Zilebesiran
Ang Zilebesiran API usa ka imbestigasyon nga gamay nga interfering RNA (siRNA) nga gihimo alang sa pagtambal sa hypertension. Gipunting niini angAGTgene, nga nag-encode sa angiotensinogen—usa ka mahinungdanong bahin sa renin-angiotensin-aldosterone system (RAAS). Sa panukiduki, ang Zilebesiran gigamit sa pagtuon sa mga pamaagi sa pagpahilom sa gene alang sa dugay nga pagkontrol sa presyon sa dugo, mga teknolohiya sa paghatud sa RNAi, ug ang mas lapad nga papel sa agianan sa RAAS sa mga sakit sa cardiovascular ug bato.