Acadia Trofinetide Phase III Clinical Top-Line Resulta Positibo

Sa 2021-12-06, oras sa US, gipahibalo sa Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ang positibo nga top-line nga mga resulta sa Phase III nga klinikal nga pagsulay sa kandidato sa tambal niini, ang Trofinetide.Ang hugna III nga pagsulay, nga gitawag og Lavender, kasagarang gigamit sa pagtimbang-timbang sa kaluwasan ug kaepektibo sa Trofinetide sa pagtambal sa Rett syndrome (RS).Sa kinatibuk-an nga 189 ka mga subject ang na-enrol, tanan nga mga babaye nga nag-edad 5-20 ka tuig nga adunay RS.

Ang Lavender usa ka double-blind, randomized, placebo-controlled nga pagsulay sa 12 nga mga semana nga adunay hiniusa nga mga nag-unang endpoint sa RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) ug Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), nga gi-assess sa nursing staff ug mga doktor, matag usa;yawe Ang secondary endpoint mao ang Communication and Symbolic Behavior Development Scale for Infants and Toddlers (CSBS-DP-IT-Social), nga kasagarang gigamit sa pag-assess sa kalamboan sa sosyal, verbal, ug simbolikong kinaiya sa mga masuso ug mga bata 6–24 mga bulan sa edad, ug mahimong magamit alang sa autism Sayo nga pagsusi alang sa mga simtomas sa pagkalangan sa paglambo ug uban pang mga paglangan sa paglambo, ingon nga gisusi sa mga kawani sa nursing.

Ang mga resulta nagpakita nga ang Trofinetide adunay mahinungdanong mga pag-uswag sa duha ka nag-unang mga endpoint kumpara sa placebo.Ang mga pagbag-o gikan sa baseline sa RSBQ alang sa placebo ug Trofinetide sa Semana 12 mao ang -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);Ang mga marka sa CGI-I maoy 3.8 kumpara sa 3.5 (p=0.0030).Samtang, ang pagbag-o gikan sa baseline sa CSBS-DP-IT-Social kay -1.1 ug -0.1 alang sa placebo ug Trofinetide, matag usa.

Ang panguna ug panguna nga sekondarya nga mga tumoy sa Lavender nagpakita sa potensyal sa Trofinetide alang sa pagtambal sa RS, bisan pa, kinahanglan nga matikdan nga ang rate sa paghunong sa pagtambal sa pagtuon nga may kalabotan sa mga emergent adverse nga mga panghitabo (TEAEs) mas taas sa bukton sa Trofinetide kumpara sa placebo. , Ang duha mao ang 2.1% ug 17.2%, matag usa.Lakip kanila, ang labing kasagaran nga dili maayo nga mga panghitabo mao ang:

① Diarrhea – Ang trofinetide maoy 80.6% (97.3% niini malumo ngadto sa kasarangan) ug ang placebo maoy 19.1%;

② Pagsuka – Ang trofinetide maoy 26.9% (96% niini malumo ngadto sa kasarangan) ug ang placebo maoy 9.6%;

③ Ang grabeng dili maayong mga panghitabo nahitabo sa 3.2% sa mga subject sa duha ka grupo.

Ang mga hilisgutan sa pagsulay sa Lavender magpadayon nga makadawat sa Trofinetide pagkahuman sa pagsulay o sa bukas nga label nga Lilac ug Lilac-2 nga mga pagtuon sa pagpalapad, ug> 95% sa mga hilisgutan nga nakatapos sa pagtuon sa Lavender mipili sa pagbalhin sa Lilac open-label pagpalapad Research, findings ipresentar ngadto sa umaabot nga medikal nga miting.